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医药黑科技 荷兰大学基因疗法有突破
发布时间:2018-02-05 15:57:26 点击次数:1875

当地时间2017年12月29日,应莱顿大学科技园的邀请,环球时报、环球网记者参观了位于荷兰西部的莱顿生命科学园。在一片新型的现代化与古典建筑相互交错建筑群中,坐落着上百家从事生物医药、生命科学、临床应用医药等众多领域的各种黑科技课题研究机构,从建园到现在,有许多著名科研成果都出自这个科技园区。

记者怀着极大的兴趣,走访了由荷兰与西班牙科研人员组成的欧洲生物技术团队——荷兰阿玛纳基因治疗公司,公司负责人Ben van Leent先生和皮特·德汉(Peter de Haan)博士接待了我们。

据研究机构负责人Ben van Leent介绍:“荷兰阿玛纳基因治疗科研机构成立于2008年,总部位于荷兰莱顿市,在荷兰和西班牙分别设有研发中心,该研究机构拥有25名研究人员。阿玛纳团队是世界上第一家可以使用动物病毒作为载体进行基因治疗的团队,该团队突破了现有以人类病毒载体进行基因治疗存在的安全性、治疗可持续性和人体排异反应方面存在的技术瓶颈,从而可以真正实现对糖尿病、黄斑部退化病、血友病、白血病、关节炎等多种疾病的有效治疗”。目前阿玛纳团队已获得了3个国际专利,并已成功完成了动物实验。

这个高科技科研团队,主要以生物治疗高科技术为主攻方向,开发了下一代病毒载体平台,可以在改变许多疾病领域的治疗方法方面发挥关键作用。

阿玛纳团队是第一个成功开发SVac的科研机构,SVac是一种从猿猴多瘤病毒40(SV40)衍生而来的病毒载体平台。阿玛纳使用其专有的SuperVero生产单元生产线生产SVac载体粒子。

长期有效地将治疗基因传递到人体受损细胞是现有基因治疗的关键挑战之一。通过成功使用来自猿猴的SV40病毒作为基因治疗载体能够避免被人体免疫系统识别并移除,从而克服现有技术瓶颈,达到长期治疗目的。

与其他输送系统不同的是,SVac不具有免疫原性,可输送到广泛的细胞类型和组织,并可大量生产。因此,与其他病毒载体相比,它具有明显的优势,其他的载体效率低,免疫原性强,而且难以按商业化所需的数量生产。

对患者来说,基于SVac的疗法意味着方式的转变。与目前的治疗方案相比,单一的SVac给药方案保证了长期的治疗效果。

除了SVac,阿玛纳还有第二个创新的生产平台PRP3,这是一个成本效益和高产的平台,生产治疗蛋白。

据研究团队专家皮特·德汉博士告诉记者,他们研究出一种新的SV40病毒载体包装细胞系,可防止载体颗粒生产过程出现原始病毒,这一发现可用于临床基因治疗研究。

SV40是一种多瘤病毒,只会在自然寄主猕猴身上产生慢性无症状感染。如将此病毒中与致癌、致毒和复制相关的基因等片段删除,在合适的位置插入外源治疗基因,就可发展成为基因传递的工具。但目前已知的SV40载体包装细胞系有的不能完全避免野生型病毒颗粒的出现,有的对其进入的细胞核具有负面影响。

皮特·德汉博士告诉记者,研究人员将目前用于生产载体颗粒的SV40载体基因组加以改造,产生出一种基于非洲绿猴肾细胞的新的包装细胞系,只表达SV40大T抗原,并产生相同数量的SV40载体颗粒。

该研究成果已发表在最近一期美国《影响因子》(Molecular Therapy)期刊上。论文作者之一、荷兰科学家皮特·德汉博士解释说,“我们设置了双重安全机制,第一层是非洲绿猴肾细胞载体DNA和染色体DNA之间没有序列重叠,第二层是删除了STag基因。如此一来,生产过程中野生病毒出现的概率几乎为零;即使出现也会因缺乏STag基因而导致病毒性高度削弱,病毒被释放后没有存活几率。”

皮特·德汉博士说,研究团队证实了多瘤病毒和衍生的载体颗粒具有逃避宿主免疫系统的活性机制,这表明对动物施用新型载体会使其对转基因蛋白产生免疫“耐受性”。“这些研究证明载体对人类具有非免疫原性,其免疫耐受特质可以阻止退行性或免疫疾病患者不希望产生的免疫应答。”

据记者从该团队负责人Ben van Leent了解到,目前,这支团队正在积极开展寻找与中国合作,希望中国这些研究黑色科技科研人员与他们一道开展工作,他赞扬中国医药科技取得令人瞩目的成就,他希望中国医药专家与能够与他们一起共同面对21世纪敌人——肝癌及诸多难于解决的病症。

Ben van Leent最后表示,对于未来医学难以解决的疑难症状,包括眼科,我们的团队正努力通过高科技手段研究去解决这些难题。我曾去过几次中国,中国的研究团队我感到它们执着的研究态度,很令我佩服,所以,我想借助中国最有影响的环球时报、环球网向中国科研人员伸出共同合作开发研究黑科技之手,让我们携手去解决医学上难于解决的课题。


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